Yn ystod hanner cyntaf 2023, cymeradwyodd yr FDA gyfanswm o 36 BLA (Ceisiadau Trwydded Fiolegol) ac NDA (cymwysiadau cyffuriau newydd), gan gynnwys 10 BLA a 26 NDA. Bydd CDER (Canolfan ar gyfer Gwerthuso ac Ymchwil Cyffuriau) a CBER (Canolfan ar gyfer Gwerthuso ac Ymchwil Bioleg) hefyd yn wynebu dyddiadau PDUFA (Deddf Ffi Defnyddiwr Cyffuriau Presgripsiwn) ar gyfer nifer o geisiadau yn ail hanner y flwyddyn, sy'n cynnwys sawl eitem o ddiddordeb. .
01
Zuranolone
- Datblygwyd gan: Biogen a Sage
- Arwyddion: anhwylder iselder mawr ac iselder ôl-enedigol
- Dyddiad PDUFA: Awst 5, 2023
Ffig. 1. Fformiwla adeileddol Zuranolone, ffynhonnell: Yakudo Data
Mae gan Zuranolone, a gyd-ddatblygwyd gan Biogen and Sage Therapeutics, y potensial i fod y therapi gweithredu cyflym cyntaf ar gyfer anhwylder iselder mawr (MDD) ac iselder ôl-enedigol (PPD).
Mae Zuranolone yn steroid niwroactif sy'n gweithredu fel modulator orthosterig o dderbynyddion GABA-A ac wedi dangos gwelliant cyflym a pharhaus mewn symptomau iselder mewn astudiaethau clinigol. Yn y treial Cam III o PPD, cyflawnodd zuranolone ei bwynt terfyn cynradd a phwynt terfynol eilaidd allweddol o ostyngiad ystadegol arwyddocaol mewn symptomau iselder o'i gymharu â plasebo. Yn yr un modd, llwyddodd zuranolone i gwrdd â'i bwynt terfyn cynradd a'i ddiweddbwynt uwchradd allweddol yn ei dreial MDD Cam III, gan gyflawni gostyngiad ystadegol arwyddocaol mewn symptomau iselder ar ôl tri diwrnod o ddosio.
Daw'r pwynt mwyaf o ddiddordeb i Zuranolone o'i gamau gweithredu cyflym, sy'n arbennig o bwysig ar gyfer arwyddion fel iselder mawr ac iselder ôl-enedigol. Os caiff ei gymeradwyo, hwn fyddai'r 14-cwrs diwrnod cyntaf o driniaeth iselder ar y farchnad. Mae'r trefniadau triniaeth presennol ar gyfer yr anhwylderau hyn yn rhai hirdymor, gan gynhyrchu effeithiolrwydd ymhen 6-8 wythnos.
Derbyniodd yr FDA Gais Cyffuriau Newydd Zuranolone (NDA) ym mis Chwefror a rhoddodd adolygiad blaenoriaeth iddo.
02
Tecentriq
- Sefydliad: Roche
- Arwydd: Canser yr ysgyfaint celloedd nad ydynt yn fach (NSCLC)
- PDFUA Dyddiad: Medi 15, 2023
Ffigur 2. Diagram sgematig o Tecentriq, ffynhonnell: data fferi cyffuriau
Mae Roche yn gweithio i geisio cymeradwyaeth i dargedu fformiwleiddiad isgroenol o'i gyffur pwysau trwm, therapi gwrth-PD-(L)1 Tecentriq (atelizumab, atezolizumab), i gleifion â chanser yr ysgyfaint celloedd nad ydynt yn fach (NSCLC).
Dangosodd data o astudiaeth Cam III IMscin001, a adroddwyd ym mis Awst 2022, nad oedd fformiwleiddiad isgroenol Tecentriq yn israddol o ran effeithiolrwydd i drwythiad mewnwythiennol mewn cleifion â NSCLC datblygedig. awr ar gyfer trwyth mewnwythiennol.
Gallai cymeradwyo fformiwleiddiad isgroenol Tecentriq olygu bod Tecentriq yn fwy detholus yn y farchnad tan 2032.
03
Patisiran ac Eplontersen
- Sefydliad: Alnylam ac Ionis/AstraZeneca
- Arwyddion: cardiomyopathi AATR (amyloidosis transthyretin) a polyneuropathi ATTR
- Dyddiadau PDUFA: Hydref 8, 2023 a Rhagfyr 22, 2023
Gallai gofod dynodi ATTR dderbyn dau gymeradwyaeth FDA newydd ym mhedwerydd chwarter eleni, gyda'r cyd-gystadleuwyr Alnylam ac Ionis / AstraZeneca ill dau yn mynd ar drywydd arwyddion newydd yn ymosodol.
Ym mis Hydref, bydd yr FDA yn penderfynu ar gymeradwyaeth atodol ar gyfer patisiran ar gyfer cardiomyopathi sy'n gysylltiedig â ATTR, ac ym mis Rhagfyr, bydd eplantersen Ionis ac AZ yn cael eu hadolygu ar gyfer polyneuropathi ATTR (ATTRv-PN).
Mae Patisiran yn therapi RNAi sydd wedi'i gymeradwyo ar gyfer trin ATTRv-PN o dan yr enw masnach Onpattro, a gymeradwywyd yn 2018. Yn ATTR â cardiomyopathi cydredol, dangosodd patisiran effeithiau ffafriol ar swyddogaeth ac ansawdd bywyd o'i gymharu â plasebo ar ôl 12 mis o ddilyniant.
Yn y cyfamser, mae Ionis ac AZ am dorri i mewn i'r farchnad ATTR gyda'u eplantersen cyffuriau gwrthsynnwyr. Mewn treial Cam III, dangosodd 47 y cant o gleifion a gymerodd yr eplantersen hwn welliant mewn niwroopathi.
04
Lifileucel
- Sefydliad: Ivanov
- Arwydd: Melanoma uwch
- PDUFA Dyddiad: Tachwedd 25, 2023
Ffigur 5. Diagram sgematig o fecanwaith gweithredu lifileucel, ffynhonnell: Data Yakudo
Mae therapïau dros-y-cownter celloedd lymffocyt sy'n ymdreiddio tiwmor (TIL) yn ennill momentwm wrth drin melanoma, ond hyd yn hyn, nid oes unrhyw gwmni wedi cyrraedd y llinell yn llwyddiannus yn y maes hwn. Gallai datblygiad arloesol yn y cyflwr gwag hwn ddigwydd ym mis Tachwedd, pan fydd yr FDA yn gwneud penderfyniad ar gyffur melanoma datblygedig Iovance Biotherapeutics, lifileucel.
Fe wnaeth Iovance ffeilio BLA gyda'r FDA ym mis Mawrth. Yn ogystal â bod y therapi celloedd unigol, un-amser cyntaf o bosibl ar gyfer cleifion â melanoma datblygedig, lifileucel fyddai'r driniaeth o ddewis ar gyfer cleifion â melanoma anhydrin neu fetastatig sydd wedi datblygu ar ôl therapi gwrth-PD-1/L1 blaenorol a therapi wedi'i dargedu.
Mae Lifileucel wedi cyflawni cyfradd dileu gwrthrychol o 31 y cant ar fwy na thair blynedd o weithgarwch dilynol, gyda 42 y cant o ymatebion yn para dwy flynedd neu fwy.